公開資訊觀測站重大訊息公告(6446)藥華藥-本公司向衛福部食藥署（TFDA）申請新藥Ropeginterferonalfa-2b（P1101）新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症（ET）1.事實發生日:114/09/052.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b, 即P11013.用途:治療接受羥基月尿（hydroxyurea, HU）治療後有抗藥性或無耐受性的成人原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）病人4.預計進行之所有研發階段:申請新增適應症5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他 影響新藥研發之重大事件： 本公司已完成向衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）提交旗下新藥 Ropeginterferon alfa-2b（P1101，中文商品名稱為百斯瑞明）新增適應症申 請，新增適應症為治療接受HU治療後有抗藥性或無耐受性的成人原發性血小板 過多症病人。(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計 上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應 措施：不適用。(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。(4)已投入之累積研發費用： 考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):申請新增適應症審核(1)預計完成時間：依照TFDA之申請案件處理期限表，新增適應症申請案的審核 時間為180天，不含補件時間。實際審查時間及核准藥證與否將以主管機關 正式通知為準。(2)預計應負擔之義務：無。7.市場現況:原發性血小板過多症為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病人數相近。根據臺灣健保資料庫研究，臺灣約有4,500名ET患者（每10萬人中約有20名ET患者）。目前ET的第一線用藥是仿單標示外的HU，第二線用藥則是安閣靈（anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):(1)Ropeginterferon alfa-2b已於2020年獲衛福部核准用於治療不具症狀性脾 腫大之成人真性紅血球增多症病人，並於2022年獲衛福部健保署核准納入 健保給付。(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾 素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括 美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投 資人應審慎判斷謹慎投資。: