興櫃藥華醫藥(6446-TW)表示，新一代長效型干擾素P1101用於治療血小板增生症(ET)的新藥第三期臨床試驗申請，並與美國食品藥物管理局(FDA)針對進行美國第三期臨床的設計架構，進行諮詢與討論後，目前已有重大進展，有機會趕在年底前向FDA正式遞交第三期開放性臨床試驗計畫書。會中FDA承諾將在兩個禮拜內提供試驗方法設計具體與明確的療效指標(Endpoint)。
藥華藥表示，ET新藥今獲FDA的正面回應，FDA並提供了具體與明確的療效指標作為參考，藥華醫藥將依據FDA的建議方向，委託美國FDA前孤兒藥處長Timothy Cote擔任顧問，加速準備在今年底前正式提出第三期臨床試驗計畫書，屆時藥華醫藥將有三項同時在歐、美等地進行第三期臨床試驗。
藥華藥進一步表示，基於ET、真性紅血球增生症（PV）同屬罕見血液疾病，致病機制相同，且藥華醫藥在歐洲進行的PV第一期、第二期臨床試驗結果良好，因此FDA將傾向讓藥華藥可以直接申請進入臨床第三期。另外，在歐洲進行治療PV第三期臨床試驗已獲得歐洲EMA同意，能夠以六個月試驗數據直接先申請歐洲地區的上市許可，加上美國FDA也同意以歐洲臨床試驗的數據申請美國的上市許可，將有助節省龐大的美國臨床試驗費用。
藥華藥指出，能夠獲得FDA在會議中明確指示試驗的療效指標，藥華醫藥對P1101治療血小板增生症上更深具信心與肯定。歐洲合作夥伴AOP公司將在年底的ASH(American society of hematology)會議發表以P1101治療PV兩年後的結果。
藥華藥進一步指出，目前美國的ET病患約有15萬人，病患數約與PV相當，合計近30萬人，法人估計美國的ET與PV藥物市場規模合計可能上看百億美元。藥華醫藥指出，過去大家對孤兒藥認知不深，以為市場不大，但根據目前已上市藥物的國際市場經驗來看，同樣被視為罕見疾病的多發性硬化症市場，在不斷有突破性治療新藥的上市下，激勵了病人的就醫意願，使得MS的市場規模從1993年第一顆Betaseron新藥核准上市的2億美元，到了2013年治療MS的藥物，合計年營收已高達160億美元，其中光Biogen的Avonex銷售額30億美元。
由於P1101是新一代長效型干擾，副作用低且可治療的病症至少有十多種，因此除了在罕見血液疾病未來將擴大P1101用於治療慢性骨髓性白血病、原發性骨髓纖維化症之外，藥華醫藥也將積極投入開發癌症合併免疫療法，及B型與C型肝炎的新藥開發。