吸入正常DNA分子 能治肺染色體缺陷─基因治療 可解肺囊狀纖維化
編譯組／綜合外電報導2015-07-04
囊狀纖維化（CF）是種常見的染色體隱性遺傳疾病，科學家展開大型基因治療，以吸入DNA分子來傳送正常基因到肺部細胞的方式，置換致病的缺陷染色體，並且首度在患者肺部功能出現成效。
研究主持人、英國倫敦帝國學院教授艾爾頓表示：「和安慰劑組相比，接受基因治療的患者，在肺部功能測試上呈現明顯或微幅的益處。」
艾爾頓說，儘管試驗結果「令人振奮」，但也謹慎表示由於試驗結果不一致，像是有些患者的反應比其他患者好，因此基因治療尚未準備展開臨床試驗。
囊狀纖維化是最常見的致命遺傳疾病，全球約有9萬名病患。患者因為肺部充滿濃稠黏液，反覆受呼吸道感染之苦，肺部問題的惡化更可能致死。