2026-08-25 15:52:19 數位內容中心 發佈
Intellia Therapeutics（NTLA.US）
2026年4月，Intellia Therapeutics啟動lonvoguran ziclumeran的滾動式生物製劑授權申請（rolling BLA）。其第3期HAELO試驗顯示，80名患者第5至28週平均每月發作率為0.26，較安慰劑組2.10下降87%，把體內基因編輯推進到正式申報節點。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
2026年Q2，CRISPR Therapeutics合作產品CASGEVY銷售額達7600萬美元，較Q1約4290萬美元季增78%。產品已在39國獲准，美國FDA也於7月1日擴大至2歲以上患者，顯示已上市CRISPR療法正進入實際放量驗證。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
2026年7月，Beam Therapeutics完成BEAM-302全球關鍵隊列首位患者給藥。此前截至2月10日資料顯示，選定60mg劑量下平均穩態總AAT達16.1微莫耳，且全部患者高於11微莫耳門檻，凸顯脂質奈米顆粒（LNP）體內遞送已進入可驗證階段。
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Editas Medicine（EDIT.US）
2026年Q2，Editas Medicine更新reni-cel在RUBY試驗資料，28名重度鐮刀型貧血成人患者平均胎兒血紅素由2.5%升至48%。公司並表示已檢測樣本未檢出脫靶編輯，持續以血液疾病人體數據支撐其編輯平台可行性。
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Twist Bioscience（TWST.US）
2026會計年度第3季，Twist Bioscience營收達1.184億美元，年增23%，其中DNA合成與蛋白解決方案營收年增39%。公司同步上修全年營收指引至4.56億至4.57億美元，反映基因編輯上游設計與合成需求仍在擴張。
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Prime Medicine（PRME.US）
Prime Medicine的PM577a本週被列為已同時取得美國試驗中新藥申請（IND）許可與紐西蘭臨床試驗申請（CTA）許可。這是公司首個取得臨床授權的體內Prime Editing先導療法，並已建立全球第1/2期計畫，推進到正式人體審查入口。
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Precision BioSciences（DTIL.US）
Precision BioSciences本週重點來自PBGENE-HBV人體資料。數據顯示，cccDNA衍生轉錄本下降10倍，且治療前可偵測前基因組RNA的6名患者在治療後皆轉為不可偵測，顯示基因編輯正從血液疾病外溢至慢性B型肝炎。
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