公開資訊觀測站重大訊息公告(6712)長聖-本公司新藥CAR001第一期臨床試驗完成，並獲衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)同意開啟Phase Ⅱa臨床試驗收案1.事實發生日:115/06/282.研發新藥名稱或代號:嵌合抗原受體T細胞(CAR001)3.用途:治療復發/難治性實體腫瘤；台灣藥品臨床試驗資訊網連結網址： https://e-sub.fda.gov.tw/ClinicalTrialInfo/case-search/ES-CCAR01-A33014.預計進行之所有研發階段:Phase Ⅰ/Ⅱa 臨床試驗/Phase Ⅱb臨床試驗/Phase Ⅲ臨床 試驗/新藥查驗登記審核5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用): (1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新 藥研發之重大事件：本公司已完成 CAR001 用於治療復發／難治性實體腫瘤之美國 FDA及台灣TFDA核准之Phase I/IIa臨床試驗中 Phase I 劑量遞增（Dose Escalation）部分。經安全性監測委員會（SMC）完成審查後，並獲台灣 TFDA 同 意依原核准之臨床試驗計畫啟動 Phase IIa 劑量擴展（Dose Expansion）收案。 A.臨床試驗設計介紹： a.計畫名稱：一項臨床一／二a期、單組、劑量遞增及劑量擴展之開放性試驗， 評估同種異體嵌合抗原受體（CAR）Gamma-Delta T細胞 CAR001 用於治療復 發／難治性實體腫瘤患者之可行性、安全性及有效性。 b.試驗目的： (i)Phase I主要目的：評估 CAR001 於受試者之安全性及耐受性，並確認最 大耐受劑量（Maximum Tolerated Dose, MTD）。 (ii)Phase IIa主要目的：評估 CAR001 於復發／難治性實體腫瘤受試者之 初步療效，包括客觀反應率（Objective Response Rate, ORR）等療效 指標，並持續評估其安全性。 c.試驗階段分級：Phase I/IIa臨床試驗。 d.藥品名稱：CAR001。 e.宣稱適應症：復發/難治性實體腫瘤。 f.評估指標： (i)主要評估指標： **Phase I：**確認 CAR001 於受試者之最大耐受劑量（Maximum Tolerated Dose, MTD）。 **Phase IIa：**客觀反應率（Objective Response Rate, ORR）。 (ii)次要評估指標：不良事件（AE）及嚴重不良事件（SAE）發生率、生命 徵象、實驗室檢查、心電圖及理學檢查等安全性評估，以及其他療效評 估指標。 g.試驗計畫受試者收納人數：Phase Ⅰ受試者15人。 B.主要及次要評估指標之統計結果及統計上之意義：本試驗已完成 Phase I 劑 量遞增試驗，其主要目的為評估 CAR001 之安全性及確認最大耐受劑量（MTD） 。截至目前臨床試驗結果，未觀察到劑量限制性毒性（Dose Limiting Toxicity, DLT），且未發生與 CAR001 相關之嚴重安全性不良反應，經安全性 監測委員會（SMC）審查後，支持依原核准之臨床試驗計畫推進至 Phase IIa 劑量擴展試驗。 C.單一臨床試驗結果，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎 判斷謹慎投資。 (2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯 著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不 適用。 (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意 義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司將持續依美國 FDA 及台灣 TFDA 核准之 Phase I/IIa 臨床試驗計畫推進 Phase IIa 臨床試驗， 並依臨床試驗執行進度、安全性及療效結果，規劃後續 Phase IIb、Phase III 臨 床開發、法規申請及國際授權合作，以推動 CAR001 全球產品開發。 (4)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊及保護商業競爭機密，以保障公 司及投資人權益，故不予揭露。6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務): (1)預計完成時間：實際時程將依臨床執行進度而定。 (2)預計應負擔之義務：將依專屬授權契約書約定支付授權金，及臨床試驗相關研發費 用、行政規費等。7.市場現況:2024年CAR-T市場規模估計103.8億美元，至2033年將可達1079.2億美元， 2024-2033年複合年成長率(CAGR)為30%。8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投 資人應審慎判斷謹慎投資。: