公開資訊觀測站重大訊息公告(7754)安基生技-本公司新成份新藥AJ201用於治療脊髓和延髓肌肉萎縮症簡稱SBMA或甘迺迪氏症）Phase 1b/2a臨床試驗初步結果1.事實發生日:114/05/212.研發新藥名稱或代號:AJ2013.用途:用於治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）4.預計進行之所有研發階段:全球或區域性多國多中心樞紐性臨床試驗至新藥查驗登記 審核。5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):Phase 1b/2a臨床試驗初步結果。 (1)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生 其他影響新藥研發之重大事件： (A)臨床試驗設計介紹 a.試驗計畫名稱：一項在脊髓和延髓肌肉萎縮症受試者中評估AJ201的安全性、 耐受性、藥物動力學及潛在藥效之隨機分派、雙盲、安慰劑對照的二期臨床 試驗。 b.試驗目的：評估脊髓和延髓肌肉萎縮症患者服用AJ201之安全性、耐受性，並 收集以下資料，包括藥物動力學、藥效機轉及探索性臨床指標。 連結網址:https://clinicaltrials.gov/study/NCT05517603?term=AJ201&rank=1 c.試驗階段分級：為AJ201首次用於病患（first-in-patient）之Phase 1b/2a 臨床試驗。 d.藥品名稱：AJ201 e.宣稱適應症：脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症） f.評估指標: (a)主要評估指標(安全性): 比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續 給藥12週之受試者安全性耐受性，包括不良事件發生率、嚴重不良事件、 生命徵象/血檢/心電圖/理學檢查等的變化。 (b)次要評估指標: 比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續給藥12週 之藥物動力學特性、骨骼肌中突變雄性激素受體的變化及Nrf2相關基因 定序分析。 (c)探索性指標；比較用藥組（AJ201）與對照組（安慰劑）在持續給藥12週之 探索性指標的變化，包括臨床指標SBMA功能評估分數(SBMAFRS)、六分鐘內 步行距離測試(6MWT)、生活品質指標及其他探索性生物標誌(如:CK等)。 g.試驗計畫受試者人數： 本試驗於美國6個醫學中心收案，共納入25位輕度至中度脊髓和延髓肌肉萎 縮症確診的受試者，並以3:1隨機分派至AJ201或安慰劑組別。 (B)主要及次要評估指標之統計結果及統計上之意義 本試驗全分析集群組(Full Analysis Set population; FAS population)臨床 統計結果及說明： a.主要評估指標 AJ201展現一致的良好安全性，未發生與AJ201相關3級以上的不良事件或嚴重 不良事件，且耐受性良好。 b.次要評估指標 i) 本試驗中觀察到的AJ201藥物動力學特性與先前的臨床一期試驗一致。 ii) 本試驗透過分析骨骼肌肌肉活檢樣本檢測突變型雄性激素受體（mAR）量 ，核內蛋白集中萃取的數據顯示出用藥組（AJ201）53% 受試者之骨骼肌 中突變雄性激素受體至少有降低50%，反之對照組（安慰劑）僅17%受試 者有同樣現象(P value>0.05)。 iii)用藥組（AJ201）骨骼肌之RNA定序結果顯示Nrf2相關的基因被活化，而 對照組（安慰劑）反之並無此活化現象 (P value