公開資訊觀測站重大訊息公告(6610)安成生技-公告本公司AC-203治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症(EBS)之臨床試驗Part A解盲結果1.事實發生日:115/10/182.研發新藥名稱或代號:AC-2033.用途:AC-203為皮膚局部外用軟膏，開發用於單純型遺傳性表皮分解性水皰症（EBS）及失養型表皮分解性水皰症（DEB）等。4.預計進行之所有研發階段:本試驗為多國多中心第二/三期臨床試驗。5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准 ，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及 已投入累積研發費用): (1)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生 其他影響新藥研發之重大事件： AC-203用於於治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症(EBS) 之多國多中心第二/三 期臨床試驗，已取得主要療效指標之統計數據，接受AC-203 治療後達治療成功　 的人數比率，相較於安慰劑組，並不具有統計上顯著差異（P=0.426）。 I.試驗計畫名稱：全球多國多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二/三期樞紐 性臨床試驗 (Part A)，包含開放性延伸研究 (Part B)。 II.試驗目的：評估 AC-203 用於 EBS 患者治療 8 週後改善「研究者整體評估」 （Investigator's Global Assessment, IGA）評分的療效，以及其安全性與耐 受性。 III.臨床試驗人數：共納入81名EBS患者，並以一比一的比例分派至AC-203治療組 和安慰劑組，受試者進行8週的治療後進行主要療效指標評估。 IV.主要療效評估指標：與安慰劑相比，接受8星期AC-203 治療後達治療成功(IGA 評分達0-1分，且至少下降2分)的人數比率。 試驗結果在AC-203組第8週達到治療成功的人數比率與安慰劑組第8週達到治療 成功的人數比率相比，兩組的差距未達統計上的顯著差異（P=0.426） V.次要療效指標評估：接受8星期AC-203後，與基線相比對於疼痛和搔癢症狀的改 善相較於安慰劑有統計上顯著差異。其他次要療效指標則未達統計上顯著差異。 a.次要療效指標 (疼痛) p=0.025 b.次要療效指標 (搔癢) p=0.023 c.次要療效指標 (治療區域體表面積百分比) P=0.785 d.次要療效指標 (表皮分解性水皰症疾病活動度評分EBDASI) P=0.759 e.次要療效指標 (患者生活品質評估QOLEB Score) P=0.465 VI.安全性評估：本試驗期間內未出現任何藥物相關的嚴重不良事件 (SAEs) 和死 亡個案)，整體耐受性表現良好，顯示 AC-203在長期給藥下具良好安全性。 單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著 意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投 資。 (2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施： 本公司將全方面評估造成此結果與預期不同的可能原因，並就各項療效指標的次 族群分析等方面進行細部評估。 (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯 著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。 (4)已投入之累積研發費用：因應未來市場行銷策略及保障投資人權益，故不予揭露。6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務): (1)預計完成時間：在完成進一步分析後，本公司將檢討並修正AC-203後續的臨床開發 策略。 (2)預計應負擔之義務：不適用。7.市場現況: 全球 EB 患者約有50萬人，其中大多數屬於EBS患者，目前仍未有任何有效治療藥 物可用於 EBS 患者，現今對 EBS 患者的照護限於使用抗組織胺及止痛藥以減輕病人 癢痛等不適情形，使用傷口敷料以保護傷口及幫助傷口癒合，或使用抗生素以治療或預 防感染。8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。: