個股：藥華藥Ropeg快速遞增劑量方案臨床數據達高標，中國藥證審查進展順利
2023/09/21 09:05 財訊快報／記者何美如報導
藥華藥(6446)20日公布旗下新藥（Ropeginterferon alfa-2b，簡稱Ropeg，即P1101）最新臨床研究結果，Ropeg快速遞增劑量方案用於真性紅血球增多症（Polycythemia Vera PV）病患的臨床數據達高標，並顯示隨著接受治療的時間越長，患者達到完全血液學反應（Complete hematological response CHR）的比例─即患者血球數值恢復正常的比例，也逐漸提高。
Ropeg於2021年在中國開始以新給藥方案進行直接供註冊取證用的PV第二期創新銜接性臨床試驗，在49位中國PV患者中評估Ropeg的快速遞增劑量方案（即250-350-500μg）的有效性、安全性和耐受性。本案療程共52周，並以第24周的CHR率為主要療效指標。此項臨床研究不但是全球第一個以Ropeg新給藥方案完成的臨床試驗，中國藥監局更在與藥華藥中國團隊討論後，有鑑於Ropeg在此前多項臨床試驗優越的結果，試驗開始前即同意以本項試驗成功的6個月試驗結果即可遞交Ropeg的PV藥證申請，進行滾動式的藥證審查。
在療效方面，49位受試者中，有35位在第52周達到CHR。以治療意向分析（intention-to-treat analysis ITT analysis）的人數計算，CHR達成率為71.43%（35/49），已達到主要評估指標並達成統計上顯著意義，且高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52周的43.1%。在第12、24、36周的CHR達成率分別為44.90%（22/49）、 61.22%（30/49）及69.39%（34/49）。顯示PV病患隨著接受Ropeg治療的時間越長，血球數值恢復正常的比例也逐漸提高。
安全性方面，患者於治療期間出現與試驗藥物有關的不良事件（treatment-emergent adverse event TEAE），僅10位為與藥物相關的3級TEAE，其餘均為1-2級。綜上，表明Ropeg安全性及耐受性良好。
藥華藥說明，本項試驗在第24週（半年）的數據就顯示CHR率已達到51.8%，遠高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52周（全年）的43.1%；相關臨床數據已於2022年底的美國血液學年會（ASH）正式發表，引起了廣泛的關注及討論。
藥華藥已於2022年12月30日向中國國家藥監局提出Ropeg的藥品上市許可證申請，適應症為羥基(月尿)（HU）耐藥或不耐受的真性紅血球增多症，藥證審查順利進行中。藥華藥表示，Ropeg也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用Ropeg治療。