| 【時報-台北電】「我想藥活下去！」40多名脊髓性肌肉萎縮症小朋友，今天早上齊聚立法院，用盡全力舉高標語牌，齊聲表達，明明全世界已經有救命藥，台灣相關法規卻還躺在健保署，希望總統蔡英文能救救他們，讓美、日、香港等多國已經給付的罕病用藥能儘速通過，給他們一個活下去的希望。 台灣障礙者權益促進會理事長劉俊麟表示，脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）目前全台約有300~400名，該病是嬰兒死亡率最高的疾病，且會持續性的肌肉萎縮直到無法行走、甚至無法呼吸，許多年紀很小的孩子出生就要忍受數十小時的脊髓手術，一個小感冒就會導致肺炎。 SMA原本沒有任何藥物，僅有老藥新用的治療血癌藥物以及部分實驗室研發甘草粉製成藥物，且完全沒有任何療效，僅能減緩不適，直到2016年12月，全球首個治療SMA的藥物Spinraza在美國問世後，全世界共39個國家皆快速給付。劉俊麟表示，該藥在台灣食藥署已經通過驗證近一年，卻還在健保署卡關，台灣身為SMA小鼠模型是全世界第一個開發國，如今有藥卻不能用，真的很可笑。 「希望能盡快全額給付，給孩子一個健康的未來」，現場一名一歲半的弟弟柏麟，新生兒篩檢時就發現SMA數值偏高，因出生未滿一個月就確診為第一型最嚴重患者，因符合藥廠恩慈療法資格，提供免費藥物，原本壽命不會超過兩歲且因四肢無力無法行走的症狀，柏麟完全沒有，就像一般健康孩子活蹦亂跳，媽媽說，孩子五個月大的時候脖子已經抬不起來，她每天心臟像有根刺插著，心痛到以淚洗面，如今孩子雖健康，但藥還不能停，廠商只提供到兩歲，希望健保儘速給付，讓孩子平安長大。 「我們只快樂了一年」，另一名3歲SMA患者，出生一歲多還能扶著走，1歲11個月後就不會站，每天靠軟便劑和浣腸度日，一醒來，爸媽就要幫他按摩、拉筋，張開小手，無名指和小指卻只能免強張開。媽媽卓靖惠說，孩子雖然行動不便，但3歲就會英文從Z倒著念到A，喜歡看書不僅聰明，還很貼心，但孩子總問她：「我是不是長大就會走路了，就有力氣了？」她卻只能心急得看孩子體力一天天退步，只能盼望藥物儘速通過。 也是病友的兩次總統教育獎得主李怡潔表示，柏麟的例子給了所有患者一線希望，因為肌肉一旦萎縮，就難以逆轉，每個病友都和時間賽跑，但每次和健保署溝通，都被以和廠商議價中回覆，痛批「官員等得起，我們等不起」，盼儘速將Spinraza排入12月共擬會，並讓罕病SMA藥物爭取聯盟參與，同時要求全給付，不要設定年齡等相關限制。 健保署長李伯璋表示，近日已跟署內內部討論，會將SMA治療藥物Spinraza排入12月中旬的共擬會議議程中，讓專家進行討論。他說該藥國內目前只有一家廠商有，今年已和該藥廠議價三次，仍未取得共識致進展趨緩，不過該藥今年年底前會新增一家藥廠加入，相信會有更大的空間。 李伯璋說，健保署一直以來都是支持罕病患者相關藥物治療，只是因藥物價格討論仍有流程，非一時就能決定。此外，Spinraza雖國外都有給付，但並非像台灣健保般全數買單，如日本雖有給付、但採取部分負擔方式，因此不應拿來一起比較。(新聞來源：中時 鄭郁蓁 |
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